Una nueva terapia génica promete curar la ceguera

Investigadores de la Universidad de Oxford han conseguido reprogramar células dañadas de la retina de ratones para que vuelvan a captar la luz.

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Uno de los principales problemas oculares asociados a la edad es la degeneración macular, que, como su nombre indica, afecta a una parte de la retina llamada mácula. Aunque ocupa apenas un 5% de la superficie retinal, se encarga de captar la visión central, los detalles finos, los colores y el movimiento.

Cuando una enfermedad como la retinitis pigmentaria, principal causa de la ceguera en personas jóvenes, o el paso del tiempo destruye las células nerviosas fotosensibles, estas no desaparecen y, en teoría, podrían ser “resucitadas”. Ese era el objetivo de los científicos de la Universidad de Oxford, dirigidos por Samantha de Silva, que han utilizado un virus modificado como vector para que las células de la retina de los animales de laboratorio, aquejados de retinitis pigmentaria, expresaran una proteína llamada melanopsina, sensible a la luz.

Tras el tratamiento, de Silva y sus colegas observaron a los roedores durante un año y comprobaron que eran capaces de distinguir objetos. Es decir, las células oculares con melanopsina captaban la luz y enviaban las señales al cerebro, como explican los investigadores en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences. Previamente, el mismo equipo había probado un prototipo de retina electrónica con éxito en pacientes invidentes, pero la nueva técnica de modificación genética sería más sencilla de implantar. El siguiente paso, como apunta de Silva, será probarla con ensayos clínicos en pacientes humanos.

Espectaculares avances

Este anuncio se produce poco después de que la agencia estadounidense de alimentos y fármacos (FDA) aprobara por primera vez este verano una terapia génica para uso comercial, casi treinta años después de que se realizaran los primeros experimentos en este campo. El tratamiento al que dio luz verde la FDA consiste en extraer células del sistema inmune (linfocitos T) de los pacientes con leucemia para insertarles un gen que las modifica y, tras volver a inyectarlas, dirige directamente a las células cancerosas.

Aunque la nueva técnica terapéutica, llamada Kymriah y producida por la compañía Novartis, tiene importantes efectos secundarios, los resultados la avalan: el 83% de 63 afectados por leucemia linfoblástica aguda que no respondían a las terapias convencionales y fueron tratados con Kymriah experimentaron una recuperación. El problema es el coste: cada inyección cuesta 475.000 dólares.

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Kymriah se suma a otras terapias génicas también ensayadas con éxito y aprobadas en Europa o China. En 2016, por ejemplo, un equipo de investigadores del Instituto para Terapias Génicas San Raffaele Telethon de Milán (Italia) anunció que había curado por completo a 18 niños de una enfermedad muy poco común, la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina desaminasa, tras extraer su médula ósea e insertar un gen para que generara la enzima cuyo déficit provocaba la dolencia. Si sumamos estos avances a los hallazgos de los investigadores de Oxford y el desarrollo del CRISPR, la revolucionaria herramienta de edición genética, este ámbito de la biomedicina parece que empieza, por fin, a cumplir sus promesas.

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