Terapia celular: ya están aquí los medicamentos vivos

El uso de células madre para tratar enfermedades abre una puerta de esperanza a pacientes con ciertos males que hasta ahora se consideraban incurables.

Investigadora en el laboratorio
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Para contar esta historia debemos remontarnos a 1998, a los albores de la obtención de células madre a partir del blastocisto humano. Las de origen embrionario, capaces de regenerar cualquier tipo de tejido, fueron las primeras que se aislaron. Dos años más tarde, algunos investigadores encontraron esas células en la médula ósea y las llamaron células madre adultas. En 2006, el japonés Shinya Yamanaka –nobel de Medicina en 2012– describió que a partir de cualquier célula se podrían fabricar células madre embrionarias.

La investigación con células madre está dando lugar a los primeros medicamentos elaborados con componentes vivos.

Como recuerda el jefe del Departamento de Cirugía del Hospital Universitario de la Fundación Jiménez Díaz, Damián García Olmo, Yamanaka descubrió que estas células pueden tener efectos terapéuticos por sí solas. Se trata de las células mesenquimales, cuyo objetivo consiste en mantener controlada la inflamación y facilitar la regeneración de los tejidos. “Actualmente están teniendo mucha eficacia desde el punto de vista clínico, porque la base de muchas enfermedades humanas es la inflamación”, señala García Olmo. Así, su buen control supone la curación de dolencias que hasta ahora no tenían tratamiento o cuyo manejo producía muchos efectos secundarios. En este escenario surge la posibilidad de curar con células, esto es la terapia celular, y su traducción en la aplicación clínica es lo que se denomina medicamento vivo. “Estas células se utilizan para curar, fundamentalmente con objetivos señalizadores –apunta García Olmo–. Hasta ahora el ser humano curaba con sustancias inertes”.

A su juicio, la terapia celular contempla varias formas: la terapia que utiliza el genotipo salvaje, es decir, las células en crudo, sin cambios genéticos ni alteraciones –las células mesenquimales–, y por otro lado, la ingeniería genética, o sea, la modificación a nivel genético de células de nuestro sistema inmunitario para combatir enfermedades, en este caso mediante las células CAR-T.

¿Cómo llegan los pacientes a estas terapias? Hasta el momento, el único medicamento del mundo basado en células vivas y aprobado por las autoridades europeas es fruto de una investigación española para el tratamiento de la fístula de Crohn dirigida por García Olmo. Hace unos meses, el Ministerio de Sanidad daba la bienvenida al darvadstrocel, una terapia basada en células madre mesenquimales alogénicas en cuyo desarrollo participó la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) a través del desarrollo de una patente copropiedad de TiGenix.

El funcionamiento. Se obtienen las células madre a partir de liposucciones de tejido graso de donantes sanos, posteriormente se expanden en el laboratorio, se le inyectan al paciente en la zona perianal, y las células se encargan de cerrar la fístula sin que exista la necesidad, en muchos casos, de aplicar fármacos inmunosupresores, que venía siendo la técnica habitual hasta ahora.

Este tratamiento supone una nueva opción para pacientes que no responden a las terapias actuales y que pueden haber sido sometidos a numerosas intervenciones quirúrgicas invasivas. El proceso de desarrollo, como recuerda el cirujano, duró catorce años, hasta obtener la aprobación para su uso clínico.

El cirujano pone en valor la importancia del trabajo en red: “No hay duda de que en investigación traslacional es fundamental la colaboración clínico-privada”. A su juicio, este es un modelo de éxito. En esto coincide Fidel Rodríguez Batalla, director de la Fundación de la Universidad Autónoma de Madrid, quien explica que, más allá de la parte técnica, esta investigación es un claro ejemplo de éxito. “Al final se está tratando a pacientes que están mejorando su calidad de vida y les están dando una solución a su problema”, apunta.

 

Por Carmen M. López.

Gaceta Médica

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