Revierten la esclerosis múltiple avanzada en ratones

Se trata de una innovadora inmunoterapia génica que elimina cualquier síntoma clínico asociado a la enfermedad.

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Los expertos revelaron cómo esta nueva técnica les permitió apuntar y suprimir las células inmunes destructivas que, como hemos visto, juegan un papel clave en el desarrollo de la esclerosis múltiple. Esta terapia redujo los síntomas clínicos de la enfermedad y al combinarla con un fármaco inmunosupresor, también produjo la remisión completa de la enfermedad en ratones con esclerosis múltiple en fase terminal.

 

Así, al probar la técnica de terapia génica en modelos de ratones con alto riesgo de esclerosis múltiple, esta evitaba que los roedores desarrollaran síntomas clínicos de la enfermedad durante el transcurso de 7 meses e invirtió una serie de síntomas en ratones que ya habían desarrollado EM, incluyendo problemas neurológicos y parálisis de las patas traseras.

Los investigadores señalan que su estrategia de inmunoterapia por sí sola no fue capaz de revertir la etapa tardía de esclerosis múltiple, pero al combinarla con una dosis corta de la medicación inmunosupresora rapamycin, llevó a la remisión completa en casi todos los ratones con enfermedad en etapa tardía. En concreto
, invirtió la parálisis severa y evitó cualquier síntoma de EM durante 100 días.

 

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"Había pasado casi una década estudiando los mecanismos de tolerancia inmunológica inducida por la terapia génica, por lo que confiaba en que la inmunoterapia genética sería eficaz, especialmente para prevenir la enfermedad. Sin embargo. mi equipo y yo nos quedamos sorprendidos e impresionados por lo efectivo que fue revertir la enfermedad preexistente y restaurar la movilidad en ratones que estaban esencialmente paralizados", explica Brad Hoffman, líder del trabajo.


¿Sería válida para los seres humanos?


Huelga decir que la seguridad y la eficacia de esta técnica necesitan ser evaluadas en ensayos con humanos, y también existen una serie de limitaciones importantes que hay que superar.

"Aunque la inmunoterapia génica fue muy efectiva en ratones, es importante recordar que el modelo de los ratones de EM es menos complejo que el de la enfermedad humana", aclara Hoffman.

A pesar de estos obstáculos, los científicos esperan que sus hallazgos
allanarán el camino para una estrategia eficaz para prevenir y revertir la esclerosis múltiple en los seres humanos.

 

Referencia: Molecular Therapy, Keeler et al.: "Gene Therapy Induced Antigen-Specific Tregs Inhibits Neuro-inflammation and Reverses Disease in a Mouse Model of Multiple Sclerosis" http://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(17)30413-6 , DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.09.001

 

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