Un trasplante de células madre mejora los síntomas del párkinson
Los científicos han simulado con un grupo de macacos un ensayo clínico con células reprogramadas con rotundo éxito.
Uno de los últimos pasos antes de tratar a los pacientes con una terapia celular experimental para el cerebro es la confirmación de que la terapia funciona en monos. Ahora, un equipo de científicos del Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS (células madre pluripotentes inducidas) de la Universidad de Kioto (Japón) ha conseguido que monos con síntomas de la enfermedad de Parkinson muestren una mejoría significativa dos años después de haberles trasplantado neuronas preparadas a partir de células iPS humanas. El estudio conducirá a la primera terapia basada en células iPS para enfermedades neurodegenerativas en seres humanos.
La enfermedad de Parkinson degenera un tipo específico de células en el cerebro conocidas como neuronas dopaminérgicas (DA), pues cuando se detectan los síntomas por primera vez, el paciente ya ha perdido más de la mitad de sus neuronas DA.
Varios estudios han demostrado que el trasplante de neuronas dopaminérgicas -esas células del cerebro que se encargan de producir dopamina y transmitirla hacia otras células del sistema nervioso- hechas a partir de células fetales puede mitigar la enfermedad. Sin embargo, el uso de tejidos fetales es controvertido.
"Nuestras investigaciones han demostrado que las neuronas DA hechas de células iPS son tan buenas como las neuronas DA hechas a partir del mesencéfalo fetal, porque las células iPS son fáciles de obtener, podemos estandarizarlas para usar sólo las mejores células iPS para la terapia", explican los autores a la revista Nature.
Para probar la seguridad y eficacia de las neuronas DA hechas de células iPS humanas, Tetsuhiro Kikuchi, uno de los investigadores, trasplantó las células a los cerebros de los monos.
"Hicimos neuronas DA de diferentes líneas de células iPS, algunas fueron hechas con células iPS de donantes sanos, otras fueron hechas de pacientes con enfermedad de Parkinson", comenta Kikuchi,
Por lo general se supone que el resultado de una terapia celular depende del número de células trasplantadas que sobreviven, pero Kikuchi encontró que éste no era el caso. Antes que el número de células, aquí lo importante fue la calidad de las mismas. "La calidad de las células donantes tuvo un gran efecto sobre la supervivencia de la neurona DA", dijo Kikuchi.
Para entender por qué, los expertos buscaron genes que mostraran diferentes niveles de expresión, encontrando 11 genes que podrían marcar la calidad de los progenitores. Uno de esos genes fue Dlk1.
Para evaluar la supervivencia celular en el cerebro del huésped, la resonancia magnética (MRI) y la tomografía electrónica de posición (PET) resultaron opciones adecuadas para evaluar el paciente después de la cirugía, lo que puede tener gran utilidad de cara a los ensayos clínicos puesto que son técnicas no invasivas.
Los científicos esperan comenzar a reclutar pacientes para esta terapia basada en células iPS antes del final del próximo año. "Este estudio es nuestra respuesta para llevar las células iPS a los entornos clínicos", aclaró Takahashi. No hallaron tumores ni signos de patologías en estas células, por lo que el tratamiento ha demostrado ser seguro.
Los hallazgos sugieren que este traramiento mejorará los resultados en pacientes con enfermedades neurodegenerativas.
Para evaluar la supervivencia celular en el cerebro del huésped, la resonancia magnética (MRI) y la tomografía electrónica de posición (PET) resultaron opciones adecuadas para evaluar el paciente después de la cirugía, lo que puede tener gran utilidad de cara a los ensayos clínicos puesto que son técnicas no invasivas.
Los científicos esperan comenzar a reclutar pacientes para esta terapia basada en células iPS antes del final del próximo año. "Este estudio es nuestra respuesta para llevar las células iPS a los entornos clínicos", aclaró Takahashi. No hallaron tumores ni signos de patologías en estas células, por lo que el tratamiento ha demostrado ser seguro.
Los hallazgos sugieren que este traramiento mejorará los resultados en pacientes con enfermedades neurodegenerativas.
Referencia: Tetsuhiro Kikuchi, Asuka Morizane, Daisuke Doi, Hiroaki Magotani, Hirotaka Onoe, Takuya Hayashi, Hiroshi Mizuma, Sayuki Takara, Ryosuke Takahashi, Haruhisa Inoue, Satoshi Morita, Michio Yamamoto, Keisuke Okita, Masato Nakagawa, Malin Parmar, Jun Takahashi. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model. Nature, 2017; 548 (7669): 592 DOI: 10.1038/nature23664
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